Moderna Therapeutics が AWS を使用して mRNA 薬をより速く、より低コストで提供

Moderna Therapeutics は、メッセンジャー RNA (mRNA) 科学を実現し、患者のニーズに対応する新しい医薬品を製造することを目的として、2010 年に設立されました。同社は、感染症、癌/免疫腫瘍学、心臓代謝性疾患、まれな肝臓および肺疾患を重点分野として取り組んでいます。内部プログラムと提携プログラムの両方を含め、Moderna の開発パイプラインには 16 の mRNA 薬があります。9 つの予防ワクチン、2 つの治療ワクチン、5 つの治療薬です。免疫腫瘍学治療薬を含むこれらの薬剤のうち 7 つは、すでに臨床またはヒトでの研究が行われています。

新薬の市場投入には 10 年かかり、コストは 10 億 USD を超える場合もあります。これは、従来の小分子医薬品開発と、バイオテクノロジー企業によって開発された生物学的製剤 (組換えタンパク質やモノクローナル抗体など) の両方に当てはまります。このような長い時間枠と高いコストの理由は、長期間の実験サイクルと、研究または製造されている個々の薬剤のためのカスタム施設を設計する必要があるからです。もう 1 つの障害は、複雑な Good Laboratory Practices (GLP)、Good Manufacturing Processes (GMP)、および米国食品医薬品局 (FDA) 21 CFR パート 11 規制 (総称して GxP) に準拠する必要があることです。バイオテクノロジー企業や従来型の製薬会社はどちらも、コラボレーションやキーインサイトの開発を妨げるサイロ化されたデータや、科学ワークフローと高性能計算をサポートするためのオンプレミスデータセンターの柔軟性の欠如など、追加の課題に直面しています。

Moderna の創設者は、mRNA をドラッグデリバリーメカニズムとして使用することで、これらの課題の多くを克服できる非従来的な医薬品開発アプローチへの扉が開かれることを認識していました。。「従来の薬は工場で作成し、患者の体内に導入する必要があります」と、Moderna Therapeutics のインフォマティクスディレクターである Dave Johnson 氏は述べています。「メッセンジャー RNA 薬は、生物学的ソフトウェアのように、薬を自分で製造する方法を患者の体に伝えます。」

mRNA ベースの薬剤の可能性を最大化するために、Moderna は、強力でスケーラブルなコンピューティング、オートメーション、および企業全体のデータ統合をサポートする IT インフラストラクチャを必要としています。

これらの目標を念頭に置いて、Moderna は アマゾン ウェブ サービス (AWS) クラウドの使用を早期に開始しました。AWS は、会社の医薬品の研究、開発、および製造プロセスを強化するコアコンポーネントです。AWS クラウドにより、Moderna は、ハイパフォーマンス計算、データ統合、強力な分析、ラボおよび製造プロセスのオートメーション、および適用される法律、規則、規制への準拠に基づく IT 戦略を達成するために必要なすべてを備えることができています。「AWS エンゲージメントおよびリレーションシップモデルと組み合わせた AWS テクノロジーは、クラウドプロバイダーの中でも突出しています」と Moderna の最高デジタル責任者である Marcello Damiani 氏は述べています。「当社の小規模で野心的な目標を考えると、AWS は当社のデジタル化戦略に非常に重要な役割を果たしています。」

AWS クラウドの強力で柔軟なコンピューティング機能は、Moderna がビジネスモデルの中心的な信条である速度、スケーラビリティ、および低コストを実現するのに役立ちます。現代の科学者は、オンラインカタログにアクセスして、さらなるエンジニアリングの出発点としてタンパク質を選択することにより、mRNA 薬の開発を開始します。このカタログは、AWS でホストされている独自の社内開発ウェブアプリケーションである Moderna の Drug Design Studio (DDS) の一部です。DDS は、計算アルゴリズムを使用して、特定の医療効果に最適な mRNA 配列を特定します。

これらのワークロードの量はさまざまであるため、Moderna はオートスケーリングを備えた Amazon Elastic Compute Cloud (Amazon EC2) を使用して、必要に応じて新しいインスタンスを拡大縮小させます。Amazon EC2 スポットインスタンスを使用することにより、オンデマンドインスタンスよりも 90％ もコストを削減しています。Amazon EC2 スポットインスタンスで、別のユーザーによって Moderna の上限を上回った場合、インスタンスはシャットダウンしますが、DDS 計算ワークロードを一時停止できるため害を及ぼすことはありません。

DDS アプリケーションは、Amazon Relational Database Service (Amazon RDS) を使用してコンピューティングジョブをクラスターマスターマイクロサービスに送信し、それらを保存して、各ジョブの関連データを Amazon Simple Storage Service (Amazon S3) に配置します。次に、ジョブは Amazon Simple Queue Service (Amazon SQS) にプッシュされます。Amazon EC2 インスタンスは、ジョブをプルし、作業を処理し、Amazon SQS を使用して結果をクラスターマスターに返します。クラスターマスターは、Amazon SQS と Amazon Simple Notification Service (Amazon SNS) を使用して、作業が完了したことを DDS アプリケーションに通知します。特定の mRNA 構成物の注文が行われると、製造するためにモデルナの前臨床生産施設に送られます。この機能は、高スループットのために高度に自動化されており、毎月 1,000 ものこれらの構成物を作成できます。次に、Moderna またはそのパートナーは、前臨床または動物の研究を通じて構成物を評価し、それらが開発候補と確定し、臨床段階に進むことができるかどうかを確認します。

人体研究で使用するための臨床グレードの mRNA 治療薬とワクチンを製造するため、Moderna は 2018 年に稼働予定の 200,000 平方フィートの適正製造基準 (GMP) 施設を建設しています。この施設の品質、サプライチェーン、および GMP プロセスは、AWS クラウドに Moderna が構築した GxP IT 環境によって行われ、アプリケーションの完全統合エコシステムを実現します。このエコシステムの要は SAP S/4HANA ERP です。これは、AWS のサービスを使用して、製造機器、ロボット工学、および LabVantage ラボ情報管理システム (LIMS)、Emerson Syncade Manufacturing Execution System (MES)、OSIsoft PI データヒストリアンソリューションなどの他の統合システムと接続するものです。

Moderna は、シンプルで費用効果の高いデータウェアハウジングに Amazon Redshift も使用して、サイロを回避し、企業データの信頼できる唯一の情報源を確立しています。Amazon Redshift を中央リポジトリとして使用することで、手作業をほとんど必要とせずにすべてのデータを一度にキャプチャします。また、ビジネスインテリジェンスデータサイエンスツールを使用して、科学者が相関関係を見つけ、インサイトを深め、作成するのに役立つ有益な視覚化できるようにしています。バックアップは Simple Storage Service (Amazon S3) にプッシュされます。これは、拡張性が高く、年間 99.999999999％ の耐久性、バージョン管理、クロスリージョンレプリケーション、および堅牢なバックアップと災害対策機能を提供します。

Moderna が AWS クラウドでこの完全に検証された環境の構築を支援するためには、ライフサイエンスの専門知識を持つ AWS Professional Services コンサルタントが不可欠であると Damiani 氏は述べています。「AWS コンサルタントは、この環境を検証するためのアプローチの組み立てを手伝ってくれ、これに役立つ重要なドキュメントを提供してくれました」と彼は説明します。「彼らの助けを借りて、これまでクラウドに組み込まれたことのない検証済みのシステムを AWS クラウドに導入しました。」

AWS クラウドに依存することで、Moderna は候補薬を臨床試験に進めるために必要な時間を短縮し、研究、開発、製造プロセスの俊敏性を高め、さらには、数年前には不可能だったであろう結果 (パーソナライズされた癌ワクチンなど) を達成しています。

AWS クラウドでホストされている IT インフラストラクチャにより、Moderna は非常に迅速な前臨床医薬品開発を実現しました。例えば、Moderna が現在臨床試験で使用している 7 つのワクチンのうち、1 つ (ジカウイルス用) は、その段階に到達するのに 1 年しかかかりませんでした。「AWSの計算・統合機能と当社独自のDrug Design Studioを組み合わせることで、当社の科学者はユニークなタンパク質のアイデアを思いついたその日のうちにオンラインで注文し、1ヶ月以内に前臨床実験を行うことができます」とDamianiは述べています。「従来の製薬の研究開発では、前臨床試験の準備が整うまでに何年もかかっていました。ましてや、人間を使った薬のテストは不可能です。」

AWS インフラストラクチャを使用すると、Moderna は従来の医薬品開発の高コストを回避することもできます。「自社のデータセンターで AWS のコンピューティング能力を実現するには、数百万ドルのコストがかかります」と Johnson 氏は述べ、同社の AWS インフラストラクチャはたった 1 人のスタッフによって管理されていると指摘しています。「Amazon EC2 スポットインスタンスは、非常にリーズナブルなコストで膨大な計算能力を実現します。」

AWS のサービスにより、Moderna はデータ統合、保護、品質の目標を簡単に達成できるようになります。「従来の製薬会社には、容量を維持し、レガシーテクノロジーのバックアップおよび災害対策ソリューションを強制的に適合させるのに苦労している巨大な IT 組織があります」と Damiani 氏は言います。「AWS クラウドでは、容量について心配する必要はなく、バックアップとリカバリが極めて簡単です。」

AWS はまた、オンプレミスのデータセンターよりもはるかに簡単に GxP コンプライアンスを検証できるよう支援しました。「検証プロセスは、AWS のセキュリティ制御と分離機能だけでなく、AWS コンサルタントの支援によっても大いに助けられました」と Johnson 氏は言います。「テクノロジーを知っているだけでなく、規制に関する強力な経験があり、業界を本当に理解している AWS の担当者と連携できることは、非常に有益です。」

Damiani 氏は、AWS クラウドは、Moderna がこのような短期間で多くのことを達成するのに役立った柔軟性と俊敏性の鍵であると述べています。「AWS はイノベーションのための優れたプラットフォームです。新しいことを試して、それらがどのように機能するかを確認するのがとても簡単だからです」と Damiani 氏は言います。「AWS は、パイプラインの 16 の薬剤を含む 550 人の従業員のバイオテクノロジーにとって急成長を実現するのに役立つ重要なツールです。間もなく、患者の個々の遺伝的特徴に合わせてカスタマイズされた mRNA 医薬品を製造できるようになる予定です。これは、AWS クラウドの力と、デジタル化戦略の一部として AWS クラウドを使用している多様な方法、そしてビジネスの前進を示しています。」